幼核酸药物开启生物造药新纪元

幼核酸药物在引领生物造药的新时期，为那些传统疗法无法医治的疾病提供突破性的医治伎俩。

关于幼核酸药物

幼核酸是指蕴含幼滋扰核酸（siRNA）、反义核酸（ASO）、微幼RNA（miRNA）和核酸适配体（Aptamer）的寡核苷酸分子。幼核酸药物由核苷酸组成，是与幼分子药物、抗体药物齐全分歧的全新药物类别。已经有多款幼核酸药物在全球上市，xc sports生物重要研发幼核酸药物。

为了使siRNA选择性滋扰病变组织的靶基因mRNA，而不影响正常组织的生理职能，需通过递送系统突破靶向瓶颈，不变动建饰技术能够实现siRNA更低的起效剂量和更长的药物活性。公司持久专一于幼核酸递送技术和建饰技术的创新，已把握多项占有自主知识产权的技术平台。

siRNA

siRNA是一类双链的短RNA分子，可能结合AGO蛋白组装成RNA诱导寡言复合体（RISC），其中一条链（Passenger Strand）被降解，另一条链（Guide Strand）通过碱基互补配对准则结归并切割降解靶基因的信使核酸（mRNA）、阻断靶蛋白的表白，从而达到医治有关疾病的主张。siRNA抑造蛋白表白的机造称为核酸滋扰（RNA interference），其发现被授予2006年诺贝尔生理和医学奖。有关工作被《科学》杂志评为2001年全球十大科学进展和2002年全球十大科学进展之首。